Afgørende forsøg - Pivotal trial
Et afgørende forsøg er typisk et fase III-klinisk forsøg i den flerårige kliniske forskningsproces, der har til formål at påvise og bekræfte sikkerheden og effekten af en behandling-såsom en lægemiddelkandidat , medicinsk udstyr eller klinisk diagnostisk procedure -og til at estimere forekomsten almindelige negative virkninger . Et vellykket centralt forsøg er påkrævet som bevis for godkendelse af lægemiddelmarkedsføring fra United States Food and Drug Administration (FDA).
I lægemiddelforskning kan et afgørende fase III -forsøg omtales som et "terapeutisk bekræftende studie" og udføres i et stort antal (hundredvis til tusinder) af forsøgspersoner. Sådanne centrale forsøg er også designet til at opdage og estimere forekomsten af almindelige uønskede hændelser, men baseret på deres størrelse har de kun den statistiske magt til at fastslå en bivirkningshastighed på ikke mindre end 1 ud af 100 forsøgspersoner. I en analyse af afgørende forsøg på medicinsk udstyr udført mellem 2006 og 2013 var medianvarigheden tre år, og yderligere to år var nødvendige for FDA -gennemgang og godkendelse til markedsføring.
I 2017 i USA var medianomkostningerne ved et afgørende forsøg på tværs af alle kliniske indikationer 19 millioner dollars. Omkostningerne ved et afgørende forsøg steg, da flere forsøgspersoner blev tilføjet for at tydeliggøre en behandlingseffekt, når aktive lægemiddelkomparatorer blev brugt til at forbedre forståelsen af forsøgslægemiddelkarakteristika, eller når specifikke kliniske endepunkter blev målt frem for at bruge surrogatresultater .