Patientrapporteret resultat - Patient-reported outcome

Et patientrapporteret resultat ( PRO ) er et helbredsresultat direkte rapporteret af den patient, der har oplevet det. Det står i modsætning til et resultat rapporteret af en anden, såsom et læge- rapporteret resultat, en sygeplejerske- rapporteret resultat osv. PRO-metoder, såsom spørgeskemaer , anvendes i kliniske forsøg eller andre kliniske indstillinger for at hjælpe bedre med at forstå en behandlings effektivitet eller effektivitet. Brugen af digitaliserede PRO'er eller elektroniske patientrapporterede resultater (ePRO'er) er stigende i dagens sundhedsforskningsindstillinger.

Terminologi

PRO'er bør ikke forveksles med PCO'er eller patientcentrerede resultater . Sidstnævnte indebærer brug af et spørgeskema, der dækker spørgsmål og bekymringer, der er specifikke for en patient. I stedet henviser patientrapporterede resultater til rapporteringssituationer, hvor kun patienten giver information relateret til en specifik behandling eller tilstand; disse oplysninger kan eller ikke være bekymrende for patienten.

Yderligere bør PRO'er ikke forveksles med PREM'er (patientrapporterede erfaringsmål), som fokuserer mere på en patients samlede oplevelse versus fokus på specifikke behandlingsresultater. Udtrykket PRO'er bliver mere og mere synonymt med "patientrapporterede resultatmål" (PROM'er).

Oversigt

PRO er et paraplyudtryk, der dækker en lang række potentielle målinger, men det henviser specifikt til "selvrapportering" af patienten. PRO-data kan indsamles via selvadministrerede spørgeskemaer, som patienten selv udfylder, eller gennem patientinterviews. Sidstnævnte kvalificerer sig kun som PRO, men hvis intervieweren får patientens synspunkter og ikke bruger svarene til at foretage en professionel vurdering eller vurdering af, hvilken indvirkning en behandling har på patientens tilstand. Således anvendes PRO'er som et middel til at samle patient- snarere end kliniske eller andre perspektiver. Det patientrapporterede perspektiv kan være et vigtigt aktiv for at få behandling eller lægemiddelgodkendelse .

Der er intet incitament for patienterne til at rapportere deres resultatdata ud over at "betale det videre" til samfundet og hjælpe sundhedsindustrien med at forhindre unødig lidelse hos andre patienter.

Egenskaber

Et veldesignet PRO-spørgeskema skal vurdere enten en enkelt underliggende karakteristik, eller, hvor den adresserer flere karakteristika, skal være et antal skalaer, der hver adresserer en enkelt karakteristik. Disse måleegenskaber kaldes konstruktioner og spørgeskemaerne, der bruges til at indsamle dem, betegnes som instrumenter , målinger , skalaer eller værktøjer . Typisk skal PRO-værktøjer gennemgå omfattende validering og test.

Et spørgeskema, der måler en enkelt konstruktion, beskrives som enformat . Elementer (spørgsmål) i et ensidigt spørgeskema kan tilføjes for at give en enkelt skala score. Det kan dog ikke antages, at et spørgeskema er ensformet, simpelthen fordi forfatteren havde tænkt sig at være det. Dette skal demonstreres empirisk (for eksempel ved bekræftende faktoranalyse eller Rasch-analyse ). Et spørgeskema, der måler flere konstruktioner, kaldes flerdimensionelt. Et multidimensionelt spørgeskema bruges til at give en profil for scoringer; det vil sige, at hver skala scorer og rapporteres separat. Det er muligt at oprette en samlet (enkelt opsummering) score ud fra et flerdimensionalt mål ved hjælp af faktoranalyse eller præferencebaserede metoder, men nogle kan se dette ligne at tilføje æbler og appelsiner.

Spørgeskemaer kan være generiske (designet til at blive brugt i enhver sygdomspopulation og dække et bredt aspekt af den målte konstruktion) eller tilstandsmålrettet (udviklet specifikt til at måle de aspekter af resultatet, der er vigtige for et folk med en bestemt medicinsk tilstand).

De mest anvendte PRO-spørgeskemaer vurderer en af følgende konstruktioner:

Symptomer (svækkelser) og andre aspekter af velvære
Funktion (handicap)
Helbredsstatus
Generelle sundhedsopfattelser
Livskvalitet (QoL)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL)
Rapporter og vurderinger af sundhedsvæsenet.

Målinger af symptomer kan fokusere på en række svækkelser eller på en bestemt svækkelse såsom depression eller smerte. Foranstaltninger til at fungere vurderer aktiviteter såsom personlig pleje, aktiviteter i dagligdagen og bevægelsesmæssige aktiviteter. Sundhedsrelaterede livskvalitetsinstrumenter er generelt flerdimensionelle spørgeskemaer, der vurderer en kombination af aspekter af handicap og / eller handicap og afspejler en patients helbredstilstand. I modsætning hertil går QoL ud over funktionsnedsættelse og handicap ved at spørge om patientens evne til at opfylde deres behov og også om deres følelsesmæssige reaktion på deres begrænsninger.

En ny generation af korte og brugervenlige værktøjer til regelmæssig overvågning af patientresultater er for nylig blevet foreslået. Disse værktøjer er hurtige, effektive og lette at forstå, da de giver patienter mulighed for at evaluere deres helbredstilstand og erfaring på en semistruktureret måde og dermed samle inputdata, mens de automatisk sporer deres fysio-følsomme følsomhed. Som en del af National Institute of Health's Roadmap Initiative bruger patientrapporterede informationssystem til måling af information (PROMIS) moderne fremskridt inden for psykometri som elementresponsteori (IRT) og computeriseret adaptiv test (CAT) til at skabe meget pålidelige og validerede måleværktøjer . Litteraturen antyder øget konsistens i anbefalinger til at guide PROM-udvælgelse til kliniske forsøg.

Validering og kvalitetsvurdering

Det er vigtigt, at et PRO-instrument opfylder visse udviklings-, psykometriske og skaleringsstandarder, hvis det skal give nyttige oplysninger (f.eks.). Specifikt skal tiltag have et solidt teoretisk grundlag og være relevante for den patientgruppe, som de skal bruges sammen med. De skal også være pålidelige og gyldige (inklusive lydhør over for underliggende ændring), og skalaens struktur (uanset om den har et enkelt eller flere domæner) skulle have været grundigt testet ved hjælp af passende metode for at retfærdiggøre brugen af skala eller resumé. Valideringen af PRO-foranstaltningerne bør ikke kun omfatte kortvarig, men også langsigtet succes for at kunne afspejle bæredygtigheden af interventioner. Klassiske eksempler på sådanne værktøjer og metoder er noteret i almindeligt anvendte onkologiske værktøjer, såsom FACT- eller EORTC-værktøjer.

Disse standarder skal opretholdes i alle målsprogpopulationer. For at sikre, at udviklingsstandarder er konsistente i oversatte versioner af et PRO-instrument, gennemgår det oversatte instrument en proces kendt som sproglig validering , hvor den foreløbige oversættelse er tilpasset til at afspejle kulturelle og sproglige forskelle mellem forskellige målpopulationer.

Præferencebaseret

Præferencebaserede PRO'er kan bruges til beregning af et kvalitetsjusteret leveår . En præferencebaseret PRO har en algoritme, der er knyttet til PRO-instrumentet, som kan 'veje' de resultater, der er rapporteret af patienter i henhold til præferencer for helbredsresultater for en gruppe individer såsom offentligheden eller patientgrupper. Formålet med denne 'vejning' er at sikre, at sundhedselementer, der er meget vigtige, får større vægt ved beregning af sumscores. For eksempel kan enkeltpersoner betragte problemer med deres humør som vigtigere end begrænsninger i sædvanlige aktiviteter. Eksempler på generiske præferencebaserede PRO'er er Health Utilities Index og EQ-5D . Tilstandsmålrettede præferencebaserede PRO'er findes også, men der er nogle spørgsmål vedrørende deres sammenlignelighed med generiske PRO'er, når de bruges til beregning af kvalitetsjusterede levetid.

Eksempler

Mange af de almindelige generiske PRO-værktøjer vurderer sundhedsrelateret livskvalitet eller patientevalueringer af sundhedsvæsenet. F.eks. SF-36 Health Survey , SF-12 Health Survey, Profile, Nottingham Health Profile , Health Utilities Index, the Quality of Well-Being Scale, EuroQol (EQ-5D) og Consumer Assessment of Healthcare Udbydere og systemer (CAHPS) undersøgelsesinstrumenter er PRO-instrumenter.

Betingelsesmålrettede værktøjer kan fange en hvilken som helst af de konstruktioner, der er anført ovenfor, afhængigt af det formål, de blev designet til. Eksempler inkluderer spørgeskemaet om astmakvalitet for voksne (AQLQ), instrumentet om livskvalitetsnyresygdom, National Eye Institute Visuelt fungerende spørgeskema, epilepsikirurgi, inventar for migrænespecifik livskvalitet (MSQOL) , spørgeskemaet om ankyloserende spondylitis af livskvalitet (ASQoL ) og Seattle Angina-spørgeskema (SAQ), for at nævne nogle få.

PROMS i AJRR

Den amerikanske fælles erstatning Registry (AJRR) lancerede deres niveau III patient-rapporteret resultat (PRO) platform i november 2015 og skiftede til en ny version oprettet og hosted af Ortech Systems i 2016. AJRR import PRO data i AJRR Demand Rapportering og elektronisk Dashboard-system. Klinisk personale er i stand til at få adgang til patientdata, samtidig med at de har mulighed for at administrere PRO-undersøgelser elektronisk via en sikker patientportal. AJRR Dashboard-systemet kan også trække stedsspecifikke patientrapporter og resuméresultater for hver PRO-foranstaltning, der understøttes af AJRR-systemet.

AJRR samarbejdede med flere ortopædiske organisationer for at identificere de specifikke foranstaltninger, som AJRR skulle anbefale, og som kan bruges som nationale benchmarks. Selvom specifikke foranstaltninger anbefales, forstår AJRR, at nogle institutioner muligvis har på plads en langvarig PRO dataindsamlingsproces. Deltagende hospitaler er i stand til at indsende og hente disse alternative foranstaltninger, men der vil ikke være nationale benchmarks tilgængelige for dem.

PROM'er i NHS

Siden den 1. april 2009 har alle udbydere af pleje finansieret af National Health Service (NHS) i England været forpligtet til at levere patientrapporterede resultatmål (PROM'er) i fire valgfrie kirurgiske procedurer: hofteudskiftning, knæudskiftning, åreknapkirurgi og brokkirurgi . Patienterne bedes udfylde et spørgeskema, inden de gennemgår den kirurgiske procedure; et opfølgende spørgeskema sendes derefter til patienten nogle uger eller måneder senere. Patientdeltagelse er dog ikke obligatorisk.

I december 2013 gennemgik et team fra London School of Hygiene and Tropical Medicine de første tre år af NHS PROMs-data, som fangede svar fra mere end 50.000 patienter, der gennemgik lyskebrokreparation, åreknuder eller hofte- eller knæudskiftninger. De fandt "ingen grund til at foreslå, at vi skulle begynde at skære ned på den operation, vi udfører".

I lægemiddellicenser og mærkningskrav

Patientrapporterede resultater er vigtige i en lovgivningsmæssig sammenhæng. Den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har udstedt formel vejledning til industrien om PRO'er i mærkningskrav, og Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har produceret et reflektionsoplæg om HRQoL. Et stigende antal lovgivningsmæssige indsendelser for nye lægemidler leverer PRO-data til støtte for påstande. DeMuro et al. (2013) har gennemgået lægemiddelgodkendelser for årene 2006-2010. De viste, at af 75 lægemidler, der var godkendt af begge agenturer, havde 35 (47%) til sidst et PRO-relateret krav godkendt af EMA sammenlignet med 14 (19%) for FDA. FDA var mere tilbøjelige til at godkende påstande om reduktion af symptomer, mens EMA godkendte relativt flere påstande om forbedring af funktionen eller HrQoL.

PROM'er i multimodal smertebehandling

Operationel succes inden for multimodal smertebehandling er en udfordring og er hidtil præget af en enorm heterogenitet. Der er bestræbelser på at definere kernesæt af patientrelevante resultatvariabler, der skal måles i kliniske forsøg generelt og til multimodal smertebehandling. I mellemtiden blev der udviklet et kerneudfaldsmål baseret på PROMS med rutinedata og valideret til operationel succes inden for multimodal smertebehandling. Valideringsundersøgelser antyder også egnethed til at skildre langsigtet succes i form af bæredygtighed af behandlingseffekter.

PROM'er i epilepsi i Rural Maharashtra, Indien

Epilepsi tegner sig for en betydelig del af verdens sygdomsbyrde, der rammer 1% af befolkningen efter 20 år og 3% af befolkningen efter 75 år. Forekomsten af epilepsi i Maharashtra anslås til at være 1 million mennesker. Epilepsy Foundation of India har leveret gratis diagnose og behandling til mennesker, der lever med epilepsi på tværs af landdistrikterne Maharashtra siden 2011. Siden 2018 har de brugt MedEngage-tjenester til at indsamle PRO'er fra tusindvis af patienter i hele staten. Patienter bruger en nul-omkostnings-hjælpelinje til at rapportere resultater hver 2-3 måneder relateret til overholdelse, tilgængelighed af medicin, beslaglæggelsesfrekvens, sundhedsrelateret livskvalitet og et par andre parametre. Alle PROM'er analyseres for at hjælpe med at styre den offentlige politik og optimere ressourceallokering for mennesker, der lever med epilepsi i Maharashtra.

Forhold til andre data

Udtrykket Patientrapporterede sundhedsdata blev også introduceret i 2018 for at omfatte patientrapporterede data, der ikke er resultater (f.eks. Patientrapporterede comorbiditeter, medicin, hospitalsindlæggelser).

Se også

Referencer

Bradley C. Betydningen af at differentiere sundhedsstatus fra livskvalitet. Lancet . 2001; 357 (9249): 7-8.
Fung CH, Hays RD. Udsigter og udfordringer i brugen af patientrapporterede resultater i klinisk praksis. Livskvalitetsforskning . 2008; 17: 1297-302.
Doward LC, McKenna SP, Definition af patientrapporterede resultater. Værdi i sundhed . 2004; 7 (S1): S4-S8.
Fayers P, Hays RD. (red.) Vurdering af livskvalitet i kliniske forsøg: Metoder og praksis. Oxford: Oxford University Press, 2005.
Gallagher P, Ding L, Ham HP, Schor EL, Hays RD, Cleary PD. Udvikling af et nyt patientbaseret mål for pædiatrisk ambulant behandling. Pædiatri . 2009; 124: 1348-1354.
Hays RD, Reeve BB. Måling og modellering af sundhedsrelateret livskvalitet. I J. Killewo, HK Heggenhougen & SR Quah (red.), Epidemiology and Demography in Public Health (s. 195–205). Elsevier, 2010.
Kennedy D, CRF Designer , Canary Publications, ISBN 0-9531174-7-2
McKenna SP, Doward LC, Integrering af patientrapporterede resultater. Værdi i sundhed . 2004; 7 (S1): S9-S12.
Patrick DL, Bergner M. Måling af sundhedsstatus i 1990'erne. Annu Rev Folkesundhed . 1990; 11: 165-83.
Tennant A, McKenna SP. Konceptualisering og definition af resultat. Br J Rheumatol 1995; 34: 899-900.
Valderas JM, Alonso J. Patient rapporterede resultatmål: et modelbaseret klassificeringssystem til forskning og klinisk praksis. Qual Life Res . 2008; 17: 1125-35.
Wiklund I., Vurdering af patientrapporterede resultater i kliniske forsøg: eksemplet på sundhedsrelateret livskvalitet, Fundam Clin Pharmacol . 2004 juni; 18 (3): 351-63.
Willke RJ, Burke LB, Erickson P., Måling af behandlingseffekt: en gennemgang af patientrapporterede resultater og andre effektendepunkter i godkendte produktmærker, Control Clin Trials . 2004 december; 25 (6): 535-52.

Languages

In other projects